“孤儿药”研发如何破除市场惰性--健康·生活--人民网

　近日，一名游客在海南省三亚市被蛇咬伤后不幸离世。这场意外引发公众对抗蛇毒蛋白血清产能不足问题的关注。　　其实相较于抗蛇毒蛋白血清，在全球范围内，有一种药物更加稀缺——罕见病药物。已知的罕见病已超过7000种，患者总数超过3亿，但其中仅有不...

澳洲PBS重大调整！囊性纤维化特效药大幅降价7月起惠及更多患者

　kaiyun网页登录入口 开云在线据澳洲九号台新闻6月24日报道，从7月1日起，澳洲囊性纤维化患者将迎来一个好 消息。　　一种可能改变生命的治疗药物Trikafta即将大幅降价，患者只需支付少量费用就能获得这种重要药物。　　根据最新的药品...

基于乳腺癌综合风险AI预测模型婴儿诞生 源头防控遗传病

　这标志着国内首例“应用乳腺癌单基因PGT(胚胎植入前遗传学检测)结合多基因风险评分的综合性评估模型的试管婴儿”项目圆满落地，也标志着遗传性肿瘤源头防控领域的研究迈出关键一步。　　事实上，莺歌的求子之路并不顺利。她因子宫腺肌症、子宫内Kai...

新系统可同时在DNA多位点进行修改 基因编辑范围和精度由此扩大

　新一期《自然·通讯》杂志发表一项基因组学重大突破：美国耶鲁大学团队成功将在同一细胞中编辑多个DNA位点的能力提升了2倍，并有效减少了对附近基因位点的非预期突变。新成果使基因编辑的范围和精度同时得以扩大。如果将DNA比作一部包含30亿字符的...

研究发现部分人携带的遗传特征可长期控制HIV

　新华社巴黎5月2日电（记者罗毓）法国国家健康与医学研究院近日在官网说，其参与的一项研究发现，一部分人携带某些与自然杀伤细胞（NK细胞）相关的遗传特征，可以长期控制体内的人类免疫缺陷病毒（HIV），这为开发新型免疫治疗带来新前景。　　应对H...

2025年云南省新生儿遗传病筛查及诊治能力提升培训班在昆明开班

　省新生儿遗传代谢病筛查与诊治水平，推动筛查工作规范化、标准化发展，由云南省卫生健康委主办　　会议指出，经过13年新生儿遗传代谢病筛查项目实施，我省在筛查服务网络、筛查率、阳性召开云官方入口 开云网址回、随访管理和救助机制方面取得明显成效，...

山东将免费产前筛查和免费新生儿四种遗传疾病筛查纳入民生实事

AIRNA 获 155 亿美元推进基因药物

　公司的“精准且可逆”的 RNA 编辑手段旨在处理大规模人群中的慢性疾病。　　基因药物开发商 AIRNA 已获得 1.55 亿美元的 B 轮融资，用于推进其 RNA 编辑疗法的产品组合。　　这笔资金将主要用于支持其领先候选药物的开发，该候选...