kaiyun平台官网登录 开云网站10月9日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，正大天晴和首药控股联合申报的1类新药TQ-B3234胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟治疗伴有症状、不能手术的I型神经纤维瘤病（NF1）相关的成人丛状神经纤维瘤。公开资料显示，这是一款选择性MEK1/2抑制剂。

　　NF1是一种常染色体显性遗传病，可表现为神经纤维瘤，包括影响几乎所有NF1患者的皮肤神经纤维瘤（cNFs），以及高达50%患者会出现的丛状神经纤维瘤（PNs）——一种良性神经鞘瘤。PNs可导致患者出现严重疼痛、毁容和功能障碍，并有转化为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）的风险。

　　公开资料显示，NF1是由NF1基因变异导致RAS通路过度激活所致。MEK是细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子，抑制MEK的活性能够通过抑制RAS调节的RAF/MEK/ERK通路活性，抑制肿瘤生长。