IGI 创始人在 2015 年的第一次 TED 演讲中珍妮弗·杜德娜很好地介绍了 CRISPR-Cas9 系统如何帮助科学家编辑class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=脱氧核糖核酸的缩写，是一种长分子，编码细胞功能或病毒复制所需的信息。形成类似于扭曲梯子的双螺旋形状。梯子或链的每一侧都有称为碱基的不同化学物质，缩写为 A、C、T 和 G。碱基之间有吸引力，使得 A 粘附在 T 上，而 C 粘附在 G 上。梯子的这些横档称为碱基对。这些字母的序列称为遗传密码。href=的DNA几乎在任何一种class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=生命的基本单位。生物体内的细胞数量从一个（例如酵母）到千万亿个（例如蓝鲸）不等。细胞由四种使其发挥功能的关键大分子（蛋白质、脂质、碳水化合物和核酸）组成。除其他功能外，细胞可以生成和分解分子、移动、生长、分裂和死亡。href=细胞或有机体。这种革命性的基因工程工具为治疗遗传疾病、改善农业和营造健康的环境创造了巨大的机会，同时也迫使我们应对困难的道德困境。

　　DNA是地球上生命的指导手册。 它编码了生物体的基本特性——它如何生活、生长和繁殖。 改变活细胞中的 DNA 序列称为class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　有意改变生物体的遗传密码。可以使用 ZFN、TALEN 或 CRISPR 来实现。这些系统用于在特定 DNA 位点产生双链断裂。当细胞修复断裂时，序列会发生变化。可用于移除、更改或添加 DNA。class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　编码用于制造蛋白质的信息的 DNA 片段。 每个基因都是一组指令，用于制造帮助细胞、有机体或病毒发挥功能的特定分子机器。

　　的发展class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　发音为“crisper”。一种在细菌和古细菌中发现的适应性免疫系统，被用作基因组工程工具。“成簇的规律间隔的短回文重复序列”的缩写，指宿主基因组中包含交替重复序列和独特的外来 DNA 片段的部分。CRISPR 相关监视蛋白使用这些独特序列作为分子照片，寻找并摧毁病毒 DNA 以保护细胞。

　　生物体或病毒的完整 DNA 序列。 基因组本质上是一套巨大的指令，用于制造细胞的各个部分并指导一切如何运行。href=基因组基因编辑彻底改变了科学家编辑基因组的能力。2012 年，IGI 创始人 Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier 及其团队的研究开发了一种重新利用细菌免疫系统的方法，称为 CRISPR，这个缩写代表epeats——使用 CRISPR 相关技术在精确位置打断 DNAclass=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一串氨基酸折叠成三维结构。 每种蛋白质都专门发挥特定作用，帮助细胞生长、分裂和发挥功能。 构成所有生物的四种大分子（蛋白质、脂质、碳水化合物和核酸）之一。href=蛋白质(class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一种源自 CRISPR-Cas 细菌免疫系统的蛋白质，已被用于基因组工程。使用 RNA 分子作为向导来寻找互补的 DNA 序列。一旦确定目标 DNA，Cas9 就会切断两条链。它被比作“分子剪刀”或“基因手术刀”。在 CRISPR 免疫中，切割病毒 DNA 可防止其破坏宿主细胞。在基因组工程中，切割基因组 DNA 会启动修复过程，最终对其序列进行更改或“编辑”。href=）就像分子剪刀一样切割 DNA。当 DNA 被切割时，就有机会通过利用细胞的天然修复途径来改变切割部位及其周围的 DNA 序列。

　　科学家可以通过添加新的 DNA 片段来编辑生物体的基因组，以便细胞在修复 DNA 断裂时用作模板。通过这种方式，科学家可以替代致病的class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　从一个遗传字母（核苷酸）到另一个的变化。 DNA序列的变异导致了世界上令人难以置信的物种多样性，甚至发生在同一物种的不同生物体之间。 虽然有些突变根本没有任何后果，但某些突变可以直接导致疾病。 突变可能是由 DNA 损伤剂（例如紫外线）引起的，也可能是由细胞酶复制 DNA 时发生的错误引起的。 它们也可以通过基因组工程方法有意制造。

　　科学家还可以使用 CRISPR 完全“敲除”基因，破坏其功能或导致细胞停止制造蛋白质。这是使用的技术卡斯格维，第一个被批准的 CRISPR 疗法class=glossaryLink cmtt_Disease aria-describedby=tt data-cmtooltip=镰状细胞病是一种隐性遗传疾病，其编码部分血红蛋白分子的基因会导致红细胞畸形。它们的“镰刀”或新月形状会阻塞血管，减缓或阻止血流。这会导致突发性剧烈疼痛。镰状细胞病的并发症包括慢性疼痛、中风、器官损伤和贫血。镰状细胞病可能致命。输血和骨髓移植是治疗严重镰状细胞病的可选方案。Casgevy 是首个获批的基于 CRISPR 技术的药物，可以治愈严重镰状细胞病。镰状细胞病 (SCD) 对某些人群的影响尤为显著。在全球范围内，撒哈拉以南非洲地区的发病率最高。在美国，SCD 主要影响非裔美国人。美国约有 100,000 万人患有镰状细胞病。href=镰状细胞病。还可以通过“class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　指改变细胞基因表达但不改变其 DNA 代码。相反，DNA 和保持 DNA 的蛋白质被“标记”上可移除的化学信号。表观遗传标记告诉其他蛋白质如何读取 DNA、忽略哪些部分以及将哪些部分转录成 RNA。这就好比在书的某一页上贴一张“跳过”的纸条——读者会忽略这一页，但书本身并没有改变。href=表观遗传的编辑”，它可以增加或减少基因的效果，通常是暂时的。CRISPR 工具箱不断扩展，出现了新的方法，例如class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一种基因组编辑，使用 CRISPR 组件直接将有限的单个 DNA 碱基更改为其他碱基，而不会破坏 DNA。碱基编辑器是通过将 DNA 修饰酶融合（附着）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas400）而制成的。href=基础编辑和class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

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　　一种基因组编辑，使用 CRISPR 组件直接将任何单个 DNA 字母更改为任何其他字母或进行小插入而不破坏 DNA。主要编辑器是通过将 DNA 修饰酶融合（附着）到 DNA 靶向 Cas 蛋白（如 Cas9）而制成的。

　　总之，这些基因组编辑方法为科学家提供了强大的新工具来治疗疾病、改善农业、开发阻止和适应气候变化的新方法，以及通过编辑几乎任何生物体的 DNA 来研究生物学的基本问题。

　　“隐藏在一些世界上最小的生物体内的是科学家们偶然发现的最强大的工具之一。 这是一个已经存在的防御系统class=glossaryLink cmtt_CRISPR aria-describedby=tt data-cmtooltip=

　　一种数量众多的微生物。这些单细胞生物肉眼看不见，没有细胞核，形状各异。它们存在于各种环境中，从北极土壤到人体内部。大多数细菌对人体健康无害，但某些致病细菌可能导致疾病。

　　CRISPR 基因组编辑已迅速在科学研究实验室、医学和农业中得到采用。通过我们对读者友好的深入探讨基因组编辑如何影响我们当今生活的世界，了解更多信息。

　　像 CRISPR 这样的强大技术引发了许多伦理问题。这些问题包括该技术应该或不应该如何使用、谁可以使用该技术以及它可能带来的好处。在 IGI，我们致力于指导负责任地使用 CRISPR 技术，与世界各地的利益相关者和政策制定者合作，并为医学和农业的进步创造新的可及性和可负担性模式。访问我们的公共影响计划页面了解有关 IGI 在 CRISPR 监管、获取和可负担性方面的工作的更多信息。

　　“我们每个人都肩负着重大责任，要仔细考虑科学突破的预期影响和意外后果。”——詹妮弗·杜德娜

　　在 IGI，我们的目标是利用 CRISPR 和其他先进的基因组技术来解决世界在健康、环境和农业方面面临的最大问题。我们尤其希望推动研究以满足服务不足的人群的需求，并确保公平地获得基于 CRISPR 的进展。

　　创作中的裂缝带领读者踏上科学之旅，生动地探索一个重塑人类未来的意外发现。

　　IGI 创始人 Jennifer Doudna 撰写了这本科普书，讲述了她在 CRISPR 研究方面的个人和专业经历。与她以前的研究生 Sam Sternberg 合着，创作中的裂缝提供 CRISPR 基因组编辑技术的发展、其应用和伦理影响的幕后花絮。

　　CRISPR 的故事充满了意想不到的发现、不拘一格的人物和挑衅性的问题。

　　来自执行制片人丹·拉瑟和导演亚当·博尔特，人性剖析 CRISPR 背后的科学原理，让观众思考历史上最具变革性的创新之一的潜在影响。可在 Netflix 或 PBS 上点播观看。访问影片的官网附带的教育资源。