“十四五”国家重点研发计划“前沿生物技术”重点专项“危重遗传疾病筛选及治疗关键技术开发和应用”项目启动会暨危重遗传病精准诊疗创新论坛

　　中国生物技术发展中心田金强处长、中国医学科学院基础医学研究所-北京协和医学院基础学院医学遗传学系主任兼哈尔滨医科大学党委书记张学院士、安徽医科大学校长翁建平教授、复旦大学脑科学研究院院长马兰院士、复旦大学科学技术研究院院长彭慧胜院士出席项目启动会和创新论坛。复旦大学附属儿科医院翟晓文副院长和复旦大学上海医学院医学科研处孙学会副处长共同主持项目启动会和创新论坛。

　　田金强处长对项目的启动会召开和创新论坛的成功举办表示热烈祝贺，并对未来该领域创新发展提出殷切期望，强调项目组要注重科研成果转化，共同推进我国危重遗传疾病防治事业取得新突破。

　　该项目复旦大学作为项目单位，联合中国科学院遗传与发育生物学研究所、中国科学院动物研究所、四川大学、北京大学第一医院、中国科学院深圳先进技术研究院、中国医学科学院阜外医院、哈尔滨医科大学、四川至善唯新生物科技有限公司、神州医疗科技有限公司等，共10家单位共同完成项目实施任务。

　　项目跟踪专家南方医科大学宁云山教授、中国科学院深圳先进技术研究院徐富强教授、中国科学院上海药物研究所杨辉研究员、中国人民陆军军医大学梅峰教授、北京大学第一医院姜玉武教授、暨南大学曲宜波教授、南京大学张峰青年研究员、湖南师范大学罗宜孝教授、浙江中医药大学刘翠清教授、复旦大学凌晨教授、董瑞教授、王罡琦青年研究员以及来自全国危重遗传病学相关研究领域的专家学者们出席项目启动会和创新论坛并给予深度专业指导。

　　“危重遗传疾病筛选及治疗关键技术开发和应用”项目旨在针对当前技术瓶颈，整合国内多种先进技术，重点围绕神经肌肉、肾脏、心脏等危kaiyun平台官网登录 开云网站重遗传性疾病，构建针对潜在基因变异位点的高效新型高通量筛选体系，开发自主创新、高效靶向的基因治疗体系，并结合能充分模拟危重遗传疾病表型的模式动物进行临床前试验，最终通过安全有效且符合伦理的临床试验，得出安全有效且便于推广的临床基因治疗策略。

　　项目负责人复旦大学附属儿科医院院长王艺教授、课题负责人中国科学院遗传与发育生物学研究所许执恒研究员、中国科学院动物研究所郑瑚研究员、四川大学杨阳教授、北京大学第一医院吴晔教授先后汇报课题实施方案。复旦大学上海医学院财务办公室秦筱副主任就重点研发计划资金管理要点进行详细介绍。与会专家在听取汇报后，对项目的逻辑性、方案合理性以及临床意义给予高度评价，并就技术路线优化、临床转化路径等提出建设性意见。

　　危重遗传病精准诊疗创新论坛环节，来自临床医学、遗传学、生物学等多个领域的十余位专家学者分享了最新研究成果与诊疗策略。翁建平教授回顾了糖尿病精准医学十年进展；舒易来教授了先天性耳聋基因治疗从实验室到临床的转化经验；翟晓文教授对比分析了干细胞移植与基因治疗在危重遗传病中的适应症选择与疗效差异；屠洁教授揭示了情绪稳态调控的神经和脑一体互作机制；杨辉研究员探讨了儿童罕见病的基因治疗；刘翠清教授解析了环境驱动代谢损伤的转化研究；罗宜孝教授提出适应性社会防御策略的神经回路和代谢基础；张峰教授深入探讨了表观转录组调控在神经发育中的关键作用；董瑞教授从发育生物学角度阐明了神经嵴谱系疾病的共性治疗靶点筛选策略；周年伟教授展示了基因心超在遗传性心血管病诊疗中的临床应用价值；王罡琦研究员了肾脏类器官模型构建及其在遗传性肾病研究中的应用。论坛最后，各位专家就干细胞治疗、基因编辑递送技术、类器官模型等前沿方向进行了深入交流，为项目开展提供了重要参考。

　　此次启动会的成功召开，将加强项目团队的凝聚力，整合团队的实施进展，推动“危重遗传疾病筛选及治疗关键技术开发和应用”项目顺利实施。

　　通过论坛的跨学科对话，不仅呈现了危重遗传病从基础到临床的全链条研究及应用，更凸显了基因治疗、干细胞技术、类器官模型等前沿手段的转化潜力，为加速精准诊疗落地注入强劲动力。项目组将以此次启动会为契机，通过多学科团队的协同攻关和不懈努力，致力于构建国际领先的遗传病精准诊疗技术体系，在基因治疗、高通量筛选、模式动物研究等关键领域实现重大突破，持续产出具有国际影响力的标志性成果，全面提升我国在危重遗传疾病诊疗领域的自主创新能力。返回搜狐，查看更多