此次融资将重点推进针对遗传性视网膜疾病眼底黄色斑点症——斯塔加特病（Stargardt disease）的AAV基因疗法SB-007的临床开发，包括正在进行的介入性I/II期ASTRA研究和观察性POLARIS研究，并加速基于其专有蛋白质剪接（Protein Splicing）技术平台的AAV基因治疗项目管线，覆盖眼科、神经学及其他未公开适应症领域。

　　Stargardt disease是一种遗传性视网膜疾病，由ABCA4基因突变引起，导致进行性视力下降和失明，目前尚无获批的治疗方法。SB-007旨在通过产生功能完整的全长ABCA4蛋白来解决该疾病的根本遗传病因，有潜力治疗所有患者，不受具体突变类型限制。

　　SpliceBio的核心竞争力在于其独特的蛋白质剪接平台，该平台利用一种名为内含肽（inteins）的专有工程化蛋白质（该技术源于普林斯顿大学）。

　　目前AAV载体存在包装容量限制（约4.7kb），无法递送大基因，许多遗传病因此“无药可治”。

　　SpliceBio的技术可将目标大基因分割成两个（或多个）转基因，通过双重AAV载体（dual AAV vectors）递送。进入细胞后，各转基因被转录翻译成蛋白片段，再由工程化内含肽精确地剪接组装成治疗所需的全长功能蛋白。

　　SpliceBio的目标是突破AAV载体容量限制，将基因疗法的应用范围扩展到更多由大基因突变引起的、目前难以治愈的遗传性疾病。

　　AAV基因疗法是全球生物医药热门赛道，中国相关管线研发亦如火如荼。据医药魔方NextPharma®数据库，国内有超200个AAV基因疗法项目同步在研。今年4月，中国首个血友病B基因治疗药物（信念医药的波哌达可基）获批上市，为赛道发展提振了信心。

　　同时，2024年以来，国内多家AAV基因疗法公司获得投资者支持，因诺惟康、金唯科生物、康霖生物、朗信生物、星眸生物、安龙生物等公司均宣布完成最新融资，显示出该赛道的发展潜力。

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