据不完全统计，2025 年共披露 13 起融资事件，总金额超过了 30 亿元。

　　从已披露的重大交易来看，全球范围内至少有 20 余起较为明确的 BD 交易，涉及跨国药企与生物技术公司的合作、技术平台授权、管线引进等多种形式。（表 2）

　　驱动增长的核心逻辑正在演变：小核酸的成功已不再局限于罕见病，而是在心血管、代谢等患者基数庞大的常见病领域获得了关键性商业化验证。

　　其中，最炙手可热的增长点无疑是「减肥」赛道。当 GLP-1 类药物以「抑制食欲」风靡全球时，小核酸则瞄准了更上游的代谢调控基因（如 GPR75、GCGR 等），试图实现从「被动节食」到「主动调节」的机制跃迁。这不仅有望带来更持久的疗效（如每年仅需数次注射），也可能具备更优的安全性，使其成为 GLP-1 之后，下一代减重疗法最有力的竞争者。

　　这意味着，小核酸的战场已从遗传病因明确的罕见病，全面扩展至拥有亿万级患者的常见病市场，其商业天花板被显著抬高。弗若斯特沙利文的预测也印证了这一广阔前景：全球小核酸市场规模预计将以 21.6% 的年复合增长率，从 2029 年的 206 亿美元跃升至 2034 年的 549 亿美元。

　　2026 年 1 月 9 日，国内小核酸龙头瑞博生物正式登陆港交所，在新年伊始为全球小核酸赛道又加了第一把火。

　　以 GalNAc 为代表的递送技术，实现了每年仅需数次注射的长效治疗方案，彻底重构了慢性病的管理模式。而其「可编程」特性，使得针对不同靶点的药物开发如同设计软件，极大拓展了成药边界。整个赛道正快速从「小而精」的罕见病领域，冲向「大而广」的常见病蓝海。

　　不过，作为审慎的观察者，我们或许不宜过度乐观。一个现实的问题是：2025 年小核酸药物融资如此火热，但最终能独立存活的公司会有多少？

　　我们可以用一个比喻来理解：这好比一场前景无比诱人，但路途极其艰险的「淘金热」。

　　「技术成熟、前景明确」，如同那片已被证实蕴藏黄金的新大陆，先驱者（如 Alnylam、Ionis）带回的财富吸引了无数探险家（初创公司）与投资人。

　　「极高的技术、临床与商业化壁垒」，则是横亘在前的险峻山川与未知险境，并非所有启程者都能安然抵达。

　　最终能作为独立公司存活下来的将是极少数，但整个赛道会诞生一批重磅产品，行业会通过「并购整合」的方式实现价值，活下来的「玩家」会比活下来的「公司」多得多。

　　小核酸药物领域虽然前景广阔，但壁垒极高，主要集中在以下几个方面，这些也是初创公司的「生死关」：

　　2 递送系统技术：这是最核心的瓶颈。如何将药物精准、高效、安全地递送到目标组织（除了肝脏以外）？比如中枢神经、肌肉、肿瘤、肺部等。拥有独特且经过验证的递送平台是最大的护城河。

　　3 规模化生产工艺：从实验室的毫克级到商业化的公斤级，生产成本和质量控制是巨大的挑战。

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　　1 适应症选择：大部分初创公司从罕见的遗传病切入，因为路径清晰、临床成功率相对高。但罕见病市场天花板低，需要极高的定价。要想成为平台型公司，必须向常见病（如心血管、代谢性疾病、中枢神经系统疾病）拓展，而这其中的临床开发复杂度、成本和竞争呈指数级上升。

　　2 安全性问题：虽然技术已进步，但寡核苷酸的脱靶效应、肝毒性、血小板减少等潜在风险仍需在更大规模的临床试验中密切监控。

　　1 市场准入与定价：对于天价罕见病药物，如何与各国医保系统谈判、实现药物可及性是巨大挑战。对于常见病药物，则需要强大的市场营销和销售团队，这是绝大多数 Biotech 公司不具备的。

　　2 生产与供应链：建立符合全球标准的商业化生产基地和供应链，需要巨额资本投入。

　　对于大多数只有一两个在研管线的初创公司来说，很难跨越以上所有壁垒。 它们很可能在以下阶段被淘汰：

　　临床 III 期及以后：即使成功上市，也可能因为商业化能力不足，无法产生预期回报，最终被大药企收购。

　　例如Ionis Pharmaceuticals & Alnylam Pharmaceuticals：作为行业开创者，它们拥有最深厚的专利池、技术平台和丰富的产品管线，已经从 Biotech 成功转型为 Biopharma。它们是「活下来」并可能成为巨头的最有力候选者。

　　比如在肝外递送（如 LNP、GalNAc 以外的技术）取得突破性进展的公司，其平台价值极高。

　　那些聚焦于经过验证的、但存在未满足临床需求的重大疾病领域（如阿尔茨海默症、高血压、某些肿瘤），并且临床数据非常亮眼的公司。即使技术平台不一定是最顶尖的，但突出的临床价值本身就是最强的生存保障。

　　这是绝大多数初创公司最现实的「善终」方式。对于 Big Pharma 而言，收购是快速切入这一前沿领域的最佳策略。2025 年的融资热潮，其更深层的意义在于为未来的并购市场孵化和筛选潜在的收购目标 —— 资本正在资助一批有潜力的「选手」，让它们跑到足以被巨头看中的位置。

　　2-3 家像 Ionis、Alnylam 这样的平台型公司，它们通过自研、合作和并购持续扩大生态。

　　辉瑞、诺华、罗氏、阿斯利康等通过收购或深度合作，将小核酸药物纳入其庞大的产品矩阵中。

　　一些公司可能在某个特定技术或疾病领域（如中枢神经递送、局部给药等）做到极致，成为小而美的公司，或者被寡头/巨头收购。

　　当前融资火热中的大部分公司，其最终价值将体现在其临床数据上，成功者被收购，失败者消散。它们是推动整个行业技术进步的「燃料」。

　　在 2025 年获得融资的众多小核酸药物公司中，最终能作为独立上市公司存活并发展壮大的，可能不到 10%。

　　但是，这绝不意味着赛道是泡沫。相反，这正是高科技生物医药领域发展的典型路径：

　　「融资热潮 → 百花齐放、充分竞争 → 优胜劣汰、并购整合 → 少数巨头+成熟生态」

　　大量的资本涌入，正是在为这种「创造性破坏」过程提供动力。最终，会有多个源自这些公司的小核酸药物成功上市，造福全球患者，而资本也会通过并购和少数成功案例获得回报。

　　所以，我们不必为「公司」的存活数量而焦虑，更应该关注哪些「技术」和「产品」能够最终胜出。返回搜狐，查看更多